[대한행정사회신문=김진경 ]

승인없는 1년, 첨단재생의료바이오법의 현실

첨단재생의료는 더 이상 먼 미래의 이야기가 아니다. 세포치료, 유전자치료, 면역세포치료 등은 기존 의료기술로는 접근조차 어려웠던 중증·희귀·난치질환 영역에서 새로운 가능성을 현실로 만들고 있다. 과거에는 “연구 단계의 기술”로 여겨졌던 치료법들이 이제는 실제 환자의 생존과 직결되는 선택지가 되고 있다. 그럼에도 불구하고, 우리 제도는 이 변화를 충분히 따라가지 못하고 있다. 기술은 빠르게 진화하고 있지만 제도는 여전히 위험 회피 중심의 과거에 머물러 있다. 그 결과 법은 존재하지만 치료는 존재하지 않는, 이른바 ‘열린 법, 닫힌 현장’이라는 역설이 나타나고 있다.

2025년2월21 개정된 첨단재생바이오법은 이러한 문제를 해결하기 위한 중요한 전환점으로 평가된다. 기존에는 임상연구 중심으로 제한되었던 첨단재생의료가 환자 치료까지 확대되면서 제도적 기반은 분명히 마련되었다. 정부 역시 이를 통해 희귀·난치질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하겠다는 의지를 밝혔다. 그러나 시행 이후 현장에서 나타난 반응은 기대와는 다소 거리가 있었다. 심의 절차의 지연, 기준의 불명확성, 승인 가능성에 대한 불확실성이 반복적으로 제기되면서, 제도는 존재하지만 실제로 활용하기 어려운 구조라는 비판이 이어지고 있다. 일부에서는 ‘첫 승인 사례’의 등장에 의미를 부여하기도 한다. 그러나 본질적인 문제는 승인 건수의 많고 적음이 아니다. 중요한 것은 제도가 얼마나 예측 가능하고, 신속하며, 책임 있게 작동하고 있는가이다. 기업과 의료기관이 어떤 기준을 충족해야 하는지 알 수 없고, 언제 결과가 나올지 예측할 수 없다면, 제도는 존재하더라도 기능하지 않는 것과 다름없다. 환자 역시 치료 가능성 자체를 판단하기 어려운 상황에 놓이게 된다.

현재 제도의 가장 큰 문제는 ‘안전성 확보’라는 명분이 사실상 ‘승인 회피’의 구조로 작동할 수 있다는 점이다. 첨단재생의료는 본질적으로 불확실성과 위험을 동반한다. 살아 있는 세포를 이용하거나 유전자를 조작하는 치료는 기존 의약품과는 다른 차원의 위험을 내포하고 있다. 따라서 안전성을 중시하는 접근 자체는 정당하다. 그러나 문제는 접근 방식이다. 모든 위험을 사전에 제거하려는 방식은 과학적으로도, 현실적으로도 한계가 있다. 오히려 이러한 방식은 치료 기회를 차단하고, 데이터 축적 자체를 불가능하게 만든다. 첨단재생의료에서 필요한 것은 ‘위험 제로’가 아니라 ‘위험 관리’라는 관점이다.

이와 관련하여 미국과 일본의 제도는 중요한 시사점을 제공한다. 미국의 RMAT 제도는 규제기관이 개발 초기부터 적극적으로 개입하여 임상 설계와 자료 요건을 함께 설정하는 구조를 갖추고 있다. 이는 단순히 심사를 빠르게 진행하는 것이 아니라, 개발 전 과정에서 예측 가능성을 높이는 데 목적이 있다. 기업은 불필요한 시행착오를 줄일 수 있고, 정부는 보다 체계적으로 위험을 관리할 수 있다. 행정기관이 규제기관에 머무르는 것이 아니라 조력자의 역할을 수행하는 것이다.

일본의 조건부·기한부 승인 제도 역시 주목할 필요가 있다. 일정 수준의 안전성과 잠재적 유효성이 확인되면 제한적으로 치료를 허용하고, 이후 실제 임상 데이터를 통해 효과를 검증하는 방식이다. 이는 치료와 검증을 분리하지 않고 동시에 진행하는 구조로, 환자에게는 치료 기회를 제공하면서도 정부는 실제 데이터를 기반으로 정책을 개선할 수 있다. 결국 미국과 일본 제도의 공통된 정책은 명확하다. 위험은 제거의 대상이 아니라 관리의 대상이라는 점이다.

이러한 국제적 흐름을 고려할 때, 한국의 첨단재생의료 제도 역시 보다 근본적인 전환이 필요하다. 우선 법의 목적부터 재정립할 필요가 있다. 현재 법은 안전성 확보를 중심으로 설계되어 있지만, 여기에 환자의 치료 접근권 보장과 위험·편익 균형이라는 개념을 명확히 포함해야 한다. 치료 기회의 상실 또한 환자에게는 중대한 위험이라는 점을 제도적으로 인정해야 한다.

또한 한국형 신속치료 지정제도의 도입이 요구된다. 일정 수준의 근거가 확보된 치료기술에 대해 행정기관이 초기 단계부터 참여하여 자료 요건을 명확히 하고, 심의 절차를 신속하게 진행하는 구조를 마련해야 한다. 이는 기업과 의료기관에 예측 가능성을 제공하고, 투자와 연구개발을 촉진하는 기반이 될 것이다.

더불어 조건부·기한부 승인 제도의 법제화도 필수적이다. 특정 환자군과 의료기관에 한정하여 일정 기간 치료를 허용하고, 장기추적조사와 데이터 제출을 의무화하는 방식이다. 이는 무분별한 허용이 아니라 통제된 허용이며, 오히려 안전성을 보다 정교하게 관리할 수 있는 수단이 될 수 있다.

절차적 측면에서도 개선이 필요하다. 심의 기한을 법정화하여 일정 기간 내에 명확한 결론이 도출되도록 해야 하며, 보완 요구의 기준과 횟수를 제한하여 불확실성을 줄여야 한다. 특히 ‘보류’와 같은 중간 상태를 최소화하여 신청자와 환자가 다음 단계를 예측할 수 있도록 해야 한다.

아울러 실사용데이터의 활용을 제도적으로 인정할 필요가 있다. 첨단재생의료는 환자 수가 제한적이고 질환 특성이 다양하기 때문에, 전통적인 대규모 임상시험만으로는 충분한 근거를 확보하기 어려운 경우가 많다. 실제 치료 현장에서 축적되는 데이터는 중요한 판단 근거가 될 수 있으며, 이를 제도적으로 활용할 수 있는 기반이 마련되어야 한다.

한편, 규제 완화에 따른 우려를 해소하기 위해 사후 관리 체계는 더욱 강화되어야 한다. 이상사례 보고, 장기추적조사, 피해보상체계 구축 등을 통해 환자 안전을 확보해야 한다. 즉, 진입 단계는 합리적으로 완화하되 사후 책임은 더욱 강화하는 구조가 필요하다. 이것이야말로 진정한 의미의 규제 혁신이다.

이 과정에서 행정사의 역할 또한 중요하다. 행정사는 복잡한 인·허가 절차를 체계적으로 지원하고, 의료기관과 기업이 제도를 정확히 이해하고 활용할 수 있도록 돕는 실무 전문가다. 동시에 현장의 문제를 제도 개선으로 연결하는 가교 역할을 수행하며, 환자 보호와 절차적 정당성을 확보하는 데 기여할 수 있다.

결국 첨단재생의료 제도의 핵심은 규제를 없애는 것이 아니다. 규제를 보다 정교하게, 그리고 실질적으로 작동하도록 만드는 것이다. 지금의 문제는 규제가 강하다는 데 있는 것이 아니라, 규제가 불확실하고 느리며 책임 회피적으로 운영된다는 데 있다. 이러한 구조에서는 기업도 투자 결정을 내리기 어렵고, 의료기관도 치료를 시도하기 어려으며, 환자는 기회를 기다리다 생명을 잃을 수 도 있다.

첨단재생의료는 분명 위험이 존재하는 분야다. 그러나 위험을 이유로 문을 닫는다면 어떠한 혁신도 실현될 수 없다. 반대로 무조건적인 허용 역시 답이 될 수 없다. 필요한 것은 균형이다. 제한적으로 허용하고, 철저히 관리하며, 데이터를 통해 지속적으로 검증하는 체계가 바로 그 해답이다.

이제 첨단재생바이오법은 선언적 제도를 넘어 실제로 작동하는 제도로 나아가야 한다. 환자에게는 치료 기회를, 기업에게는 예측 가능한 환경을, 국가에는 실질적인 안전관리 체계를 제공하는 방향으로 개편되어야 한다. 규제는 더 이상 문 앞에서 판단만 내리는 존재가 아니라, 안전한 길을 함께 설계하는 안내자가 되어야 한다.

첨단재생의료의 미래는 기술만으로 결정되지 않는다. 그것은 제도의 문제이며, 선택의 문제이고, 책임의 문제다. 이제 우리는 묻지 않을 수 없다. “완벽한 안전을 기다리며 치료를 늦출 것인가, 아니면 위험을 관리하며 기회를 제공할 것인가.” 그 답이 곧 우리 의료의 미래를 결정하게 될 것이다.